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UTHealth:自体脐带血首次被用于先天性膈疝患儿治疗
发布日期:2019-01-23 16:50:21 浏览器次数:645
休斯敦德克萨斯大学健康科学中心(UTHealth)开展了一项新的临床试验,同时这也是世界上首个观察自体脐带血细胞或其他细胞能否保护严重先天性膈疝(CDH)儿大脑,减轻其发生神经发育障碍风险的临床试验。

 

横膈膜将胸腹部分开,控制着肺部的吸气和呼气能力。当横膈膜无法正常形成时,就会发生CDH。腹部器官进入胸腔,导致肺部生长异常。

 

在美国,每2500名新生儿中就有1人受到CDH影响,其中大约一半的病例病情严重。严重的CDH有50%的死亡风险,同时由于生命最初几周内氧气水平低,还会导致大脑异常和延迟风险的增加。

 

 

UTHealth McGovern 医学院小儿外科 Matthew Harting 博士说:“目前,没有任何治疗方法可以保护CDH儿免受神经系统损伤的影响,而他们原本拥有健康的大脑。我很幸运能够为这些患者及其家属提供一种新疗法,目前我们正在通过临床试验评估这种疗法对CDH患儿的益处。CDH患儿只是幸存下来是远远不够的,我们希望通过努力帮助CDH孩子在接受新疗法后尽可能达到其最大潜力,获得最高的生活质量。”

 

由美国食品和药物管理局(FDA)批准的这项 I 期临床试验将评估治疗的安全性和有效性,测量神经和发育结果。该研究还将评估细胞治疗对肺动脉高压进展的潜在影响,这是CDH患者在新生儿期面临的主要挑战。

 

从孩子自己的脐带血中提取的干细胞将在出生后6天内最多分4次重新注入。这些细胞在 Evelyn Griffin 干细胞实验室内进行分离、处理和质量控制,该实验室是一家经过美国食品和药物管理局认证的cGMP机构。这项研究得到了德克萨斯医学中心赞助的临床试验基金支持。研究小组将跟踪患儿的进展,出院后常规门诊随访到2岁。

 

 

McGovern医学院的跨学科CDH团队隶属于儿童纪念赫尔曼医院,参与治疗这一复杂疾病的专家包括产科医生、母胎医学专家新生儿科医生儿外科医生儿科医生营养师护士等。该团队还将与UTHealth胎儿中心和Hermann儿童纪念医院合作。

 

“这项试验只是我们为CDH患者提供最先进的治疗方法之一,这些患者无法在其他任何地方接受这种特殊的治疗。”Harting 博士说。